Острая порфирия печени (ОГП) - редкое генетическое заболевание, связанное с сильной болью в животе и проблемами с центральной нервной системой.
Эти расстройства характеризуются проблемами с образованием вещества, называемого гемом. Гем состоит из химического вещества, называемого порфирином, которое связано с железом.
У людей с порфирией в организме не хватает определенных ферментов, необходимых для завершения процесса образования гема. Накопление порфирина в тканях и крови может вызвать множество симптомов.
Это сложное заболевание, но существуют варианты лечения.
Существуют также клинические испытания потенциально новых методов лечения, в которых вы могли бы принять участие.
Узнайте обо всех возможных вариантах, чтобы быть в курсе новейших методов лечения AHP.
Инъекции гемина
В некоторых случаях вы можете не получать достаточно гема, чтобы вырабатывать гемоглобин и переносить эритроциты по всему телу.
Гемин - это синтетическая форма гема, которую врач может ввести в ваше тело, если он производит слишком много порфиринов.
Инъекции гемина могут повысить уровень гемоглобина. Инъекции также могут увеличить миоглобин, что помогает поддерживать ваше сердце и нервную систему.
Внутривенный гемин
Гемин также можно вводить внутривенно. Это лечение обычно проводится в условиях больницы после приступа AHP.
По данным журнала Clinical Advances in Hematology and Oncology, пациенты в больнице получают до 4 миллиграммов на килограмм веса тела в течение 3-4 дней.
Внутривенный гемин также можно использовать в профилактических целях от одного до четырех раз в месяц. Ваш гематолог может сделать капельницу в своем офисе.
Внутривенное введение глюкозы
Получение достаточного количества углеводов помогает обеспечить функционирование красных кровяных телец.
Если у вас низкий уровень глюкозы, естественного элемента углеводов, ваш врач может порекомендовать вам вводить глюкозу внутривенно.
Более легкие случаи низкого уровня глюкозы в крови могут быть решены приемом сахарных таблеток.
Флеботомия
В некоторых случаях лечение гемином может повысить уровень железа. Слишком много железа может вызвать приступы.
В случае AHP используется флеботомия для удаления излишка железа. Эта процедура включает в себя забор крови для удаления вредных элементов.
Вашему врачу необходимо будет контролировать уровень железа в крови с помощью анализа крови, чтобы убедиться, что он не слишком высок.
Генная терапия
Генная терапия под названием гивосиран была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в ноябре 2019 года.
Было обнаружено, что введенный путем инъекции гивосиран снижает скорость образования токсичных побочных продуктов в печени. Это привело к меньшему количеству атак AHP, требующих госпитализации или срочного обращения за медицинской помощью.
Агонисты гонадотропин-рилизинг-гормона
Колебания гормонов - частые триггеры AHP у людей с менструальным циклом. Хотя колебания гормонов неизбежны, некоторые лекарства могут помочь, если вы обнаружите, что менструация часто вызывает приступы AHP.
Нарушение баланса половых гормонов, особенно повышенное содержание прогестерона, связано с приступами AHP. Приступы у женщин чаще возникают в лютеиновой фазе менструального цикла. Лютеиновая фаза наступает после овуляции и перед менструацией.
В этой ситуации могут помочь агонисты гонадотропин-рилизинг-гормона. Одним из примеров является лекарство ацетат лейпролида (Lupron Depot).
Избегайте триггеров
Помимо лечения приступов AHP с помощью гемина, глюкозы, генной терапии и других методов, ваш врач посоветует вам избегать триггеров в рамках вашего плана лечения.
Общие триггеры включают:
- потребление алкоголя
- низкокалорийные диеты или голодание
- избыток белка в рационе
- чрезмерное количество железа из добавок и продуктов питания
- гормональные препараты
- некоторые антибиотики
- инфекции
- курение
- стресс
- воздействие солнечного света
Госпитализация
Госпитализация - последнее средство при тяжелых симптомах AHP. Ваш врач может предложить госпитализацию, если вы испытываете такие симптомы, как:
- затрудненное дыхание
- обезвоживание
- высокое кровяное давление
- припадки
- тяжелая боль
- рвота
В больнице ваш врач будет лечить эти симптомы и следить за вами на предмет осложнений, таких как повреждение печени и почечная недостаточность. Повторяющиеся приступы AHP могут со временем привести к хронической боли.
Изучение клинических испытаний
Благодаря профилактическим мерам и быстрому лечению связанных атак перспективы AHP улучшились за последние несколько десятилетий. Тем не менее, мы многого не знаем о расстройстве.
Возможны такие осложнения, как заболевания печени и почек, которые могут привести к сокращению продолжительности жизни и снижению качества жизни.
Когда дело доходит до вашего плана лечения, подумайте о том, чтобы поговорить со своим врачом о клинических испытаниях препаратов AHP в вашем районе.
Как участник, вы можете попробовать новые методы лечения, которые могут улучшить ваше состояние. В более широком смысле вы могли бы помочь другим людям с AHP.
Эти испытания могут обеспечить бесплатное лечение плюс компенсацию.
Вы можете узнать больше на сайте ClinicalTrials.gov.
.jpg)
.jpg)
