Новое поколение ингаляционных инсулинов постепенно приближается к рынку, поскольку малоизвестная биофармацевтическая компания готовится к поздним стадиям клинических исследований и регистрации в FDA и только что наняла опытного генерального директора для руководства усилиями по коммерциализации.
Возможно, вы помните Dance Biopharm, стартап в Сан-Франциско, который появился примерно в 2010 году, после того, как Pfizer был убран с рынка инсулиновым инсулином Exubera в стиле бонга и когда Afrezza от MannKind все еще находилась в разработке. Этот стартап работал над созданием совершенно нового типа ингаляционного инсулина почти десять лет.
В настоящее время компания попала в заголовки газет после того, как недавно наняла бывшего руководителя Sanofi Энн Уитакер, которая хорошо знакома с вселенной инсулиновых инсулинов и коммерческой стороной вывода на рынок новых лекарств. Она базируется в Северной Каролине, где Dance Biopharm фактически готовится переместить свою штаб-квартиру в ближайшие месяцы. Они останутся на Западном побережье для исследований, но руководители будут на Восточном, в то время как Дэнс также готовится к открытию офисов в Китае и Англии в ближайшее время.
«Мы были вне поля зрения, можно сказать, работали в скрытом режиме. Но если посмотреть на достигнутый прогресс, он заметен. Все эти вещи объединяются… сейчас самое время продвигать это вперед », - говорит Уитакер об их новом продукте, который в настоящее время носит название Dance 501 (внутреннее рабочее название).
В недавнем телефонном чате Уитакер рассказала нам, почему она присоединилась к танцевальной команде и что мы можем ожидать в ближайшие пару лет. Но сначала давайте посмотрим на этот новый ингаляционный инсулин и на то, какие преимущества он предлагает пациентам.
Sizing Up Dance 501, также известный как Inhaled Insulin 3.0
FDA рассмотрит и утвердит любую предлагаемую торговую марку продукта для этого нового ингаляционного инсулина, который некоторые называют поколением 3.0. Вот свойства того, что все еще известно как Dance 501:
Мягкий туман: в отличие от инсулина Afrezza от MannKind, который представляет собой вдыхаемый белый порошок, Dance 501 представляет собой формулировку тумана, то есть ультраконцентрированного рекомбинантного инсулина, для которого требуется всего несколько капель, которые испаряются в форму тумана, когда вы вдыхаете его глубоко в легкие через небольшое портативное устройство.
Чистый: в отличие от других инсулинов, этот продукт не содержит консервантов, что важно для 1-2% людей с ограниченными физическими возможностями, у которых действительно есть аллергия на инсулин, что вызывает различные проблемы, от высыпаний на инсулиновых участках до анафилактического шока. Он поставляется в жидкой форме в маленькой бутылке, которую используют для наполнения портативного устройства непосредственно перед каждой дозой.
Ручной ингалятор: маленький и простой в использовании, он размером с бипер старой школы, который поместится в кармане брюк. Это сильно отличается от первых прототипов, которые мы видели; в декабре 2017 года компания объединилась с промышленным дизайнером Phillips-Medisize для создания обновленной версии. В результате появился электронный ингалятор, в котором используется запатентованная технология вибрирующей сетки, предназначенная для производства частиц жидкого инсулина одинакового размера в форме мягкого тумана. (Забавный факт: за одну секунду происходит 120 000 колебаний!). Устройство активируется дыханием, и требуется всего несколько вдохов, чтобы вдохнуть инсулиновый туман Dance 501, при этом зеленый свет указывает на то, что вы вдыхаете туман надлежащим образом, а затем на устройстве начинает мигать синий свет, указывая на то, что вы закончили. Уитакер говорит, что недавно они отправили в FDA свои рекомендации по конструкции первого устройства и ожидают услышать отзывы регулирующих органов к началу ноября.
Устройство для ингаляции нового поколения: в то время как в первом поколении используется пара батареек AA, по словам Уитакера, это, вероятно, изменится через шесть месяцев после запуска с перезаряжаемым устройством второго поколения. Это уменьшит размер и вес устройства на 50%, чтобы оно больше походило на тюбик помады Chanel.
Более быстрое действие: Уитакер говорит, что Dance 501 действует быстрее, чем традиционные инсулины (в частности, Humalog), и улучшает действие инсулина Afrezza, потому что действие инсулина достигает пика так же быстро, но имеет «более длинный хвост», который более точно имитирует естественную реакцию организма без воздействия необходимость в последующих дозах. Исследования фазы II показывают небольшое количество гипогликемии и очень слабый кашель у тех, кто использует этот вдыхаемый инсулиновый туман, который более естественным образом проникает в легкие, не раздражая горло.
Отслеживание данных и возможность подключения: поскольку устройство ингалятора в основном представляет собой небольшой компьютер, он записывает данные об использовании инсулина, такие как количество доз, время приема, скорость ингаляции, количество доз инсулина и количество тумана, фактически попадающего в легкие, в зависимости от глубины дыхания. Dance также планирует запустить мобильное приложение для смартфона, содержащее те же данные, которое пациенты смогут просматривать вместе с поставщиками медицинских услуг, и, в конечном итоге, подключиться к другим D-устройствам, таким как CGM и платформы данных. Все это уникально, поскольку другие устройства с ингаляционным инсулином на сегодняшний день не поддерживают отслеживание или подключение устройств.
Сроки НИОКР: Каким бы увлекательным ни был Dance 501, терпение здесь будет достоинством ... мы говорим, по крайней мере, на несколько лет, если не дольше. Dance опубликовал первые клинические исследования за последние несколько лет, и они продолжаются в рамках испытаний фазы II, которые продолжаются до середины 2019 года. Оттуда они ожидают начать позднюю стадию испытаний Фазы III в 2020 году и, вероятно, дойдут до точки подачи нормативной документации к концу того же года. Конечно, финансирование является ключом ко всему этому, поэтому сроки могут варьироваться в зависимости от этого, а также от того, что показывают исследования и что в конечном итоге скажут регулирующие органы.
Ценообразование: Уитакер также говорит, что они все еще изучают цену и стоимость. Она не верит, что Dance 501 станет «исключением из числа существующих на сегодняшний день инсулинов», но выход на мировой рынок, а не только на США, поможет компенсировать цены для пациентов. Конечно, они также планируют работать с плательщиками перед выходом на рынок.
Жидкий состав, тоже: Тот факт, что Dance разрабатывает эту аэрозольную форму вдыхаемого инсулина, не означает, что они также не рассматривают жидкую версию для использования во флаконе / шприце, ручке или инсулиновой помпе, подобной той. по словам Уитакера, сейчас на рынке присутствуют традиционные бренды.
Очень интересно, но, конечно, мы, нетерпеливые пациенты, не можем не задаться вопросом: Какого черта потребовалось так много времени, чтобы добраться до этого момента, и почему нам еще далеко до того, чтобы увидеть этот продукт от Dance?
В нашем чате с Уитакером есть много движущихся частей.
За кулисами с генеральным директором Dance Biopharm Энн Уитакер
У Уитакера есть неплохое резюме: более четверти века он работает в фармацевтике, науках о жизни и биотехнологиях - от диабета до онкологии, сердечно-сосудистой системы, респираторной системы и гастроэнтерологии. Ее опыт работы включает в себя президента и генерального директора KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. и Synta Pharmaceuticals, Inc. В первую очередь для нашего D-сообщества, конечно, ее время на посту президента Североамериканского региона компании Sanofi с 2011 по 2014 год, где она отвечала за все подразделения фармацевтики, медицинского оборудования и потребительского здравоохранения.
По словам Уитакера, в течение этих трех лет в Sanofi компания пыталась стимулировать использование инсулина с помощью Lantus и в основном сосредоточилась на том, чтобы заставить людей с ограниченными возможностями (людей с диабетом) действительно получать свои рецепты и адекватно использовать лекарства. Она говорит, что только 30% их пациентов с T2, ранее не инсулинозависимых, получали рецепты из-за страха и замешательства по поводу использования инсулина.
Она знала о Dance еще во время работы в Sanofi и провела полную проверку компании, когда фармацевтический гигант готовился выйти на рынок ингаляционных инсулинов. Уитакер отмечает, что Санофи решила сотрудничать с MannKind (создателем Afrezza) из-за «немедленной возможности» вывести продукт на рынок быстрее, чем это могла сделать Dance. По ее словам, это рассматривалось как отличный способ отказаться от инъекций инсулина. Но она говорит, что компания не стала коммерциализировать Afrezza так, как следовало бы, чтобы сделать ее более заметной для людей с ограниченными возможностями, и в конце концов она ушла из Sanofi в 2014 году.
Бывший руководитель Санофи говорит: «Я был разочарован»
«Вы не можете запустить продукт на третичной должности», - сказала она. «Честно говоря, меня это расстроило, когда я наблюдал за этим издалека. Потому что я видел потенциал вдыхаемого инсулина. Вот почему Дэнс хотел привлечь кого-то с таким опытом коммерциализации… нам нужно сосредоточиться на коммерческой готовности прямо сейчас. Мы начинаем этот процесс сейчас, и все Диабетическое сообщество услышит от нас больше, пока мы готовимся к запуску ».
Уитакер добавляет, что она выросла в Алабаме в середине южного «диабетического пояса», и поскольку у нее также есть тетя и дядя, живущие с типом 2, а ее свекор болен диабетом, она наблюдала эмоциональные американские горки, от которых страдают инвалиды. терпеть, и как врачи слишком часто используют инсулин как угрозу для людей с СД2.
«Я надеюсь, что смогу изменить это и стимулировать более раннее использование инсулина до того, как они пройдут через это постоянное снижение на пути к диабету», - говорит Уитакер. «У Dance есть продукт с Dance 501, который может предложить другой вариант. Это, конечно, не для замены помпы или базального инсулина, но оно имеет место раньше в парадигме лечения ».
Конечно, Уитакер знает, что это тяжелая битва, пытаясь убедить инвесторов и других в потенциале инсулиновых инсулинов. Но она считает, что то, что изменилось за последнее десятилетие - после провала Exubera, запуска MannKind и повторного запуска Afrezza, а также общей эволюции технологий и распыления во всем мире - подготовило почву для Dance 501 таким образом, который раньше был невозможен. .
Основатель Dance Джон Паттон был соучредителем и главным научным сотрудником Nektar Therapeutics, которая обеспечила научную основу для Exubera, и теперь он остается частью Dance, входя в совет директоров. Еще один руководитель, с которым мы разговаривали еще в 2011 году, - Саманта Миллер, которая остается стратегическим консультантом компании, пока она готовится к коммерциализации.
Интересно, что Уитакер говорит, что Dance Biopharm планировала подать заявку на IPO (первичное публичное размещение акций) примерно в конце 2015 года, но когда Санофи отказалась от Afrezza MannKind, этот план изменился. Вместо этого компания продолжила клинические исследования и усовершенствовала свое устройство, сделав его более изящным и совершенным.
Созревшая среда для ингаляций
Времена, безусловно, изменились - это дает Дэнсу повод полагать, что люди более открыты для идеи ингаляций.
В наши дни электронные сигареты и вейпы стали обычным явлением во всем мире, и Уитакер отмечает, что медицинское распыление стремительно набирает обороты и становится все более распространенным во всем мире. Она цитирует, что 8% рынка лекарств в США используют портативные небулайзеры для стероидных препаратов, по сравнению с 12% в Европе и 20% в Китае.
«Потенциал для выхода на рынок и успешной коммерциализации Dance 501 есть. Сейчас самое подходящее время для Dance », - говорит Уитакер.
Стоимость производства, безусловно, вызывает беспокойство у Уитакер, поскольку она хорошо осведомлена о том, сколько стоит производство Exubera и Afrezza и вывести их на рынок - более 1 миллиарда долларов (!). Но она говорит, что Дэнс может рассчитывать потратить лишь малую часть этих затрат. поскольку они работают с крупнейшим производителем инсулина в Азии, чтобы иметь проверенные FDA заводы по производству Dance 501 для США за рубежом.
«Нам также повезло, что мы стоим на плечах тех вдыхаемых инсулинов, которые появились до нас, потому что сейчас имеется множество данных о безопасности, эффективности и применении пациентами, которые можно использовать», - добавляет она.
Уитакер также добавляет, что исследовательские и производственные группы компании останутся в районе Сан-Франциско, а коммерческая штаб-квартира Dance Biopharm переедет в парк Research Triangle Park в Северной Каролине в течение следующих 6-9 месяцев, а до тех пор они будут работать. удаленно. По ее словам, они также планируют открыть офис в Европе, а также в Китае.
Вдыхаемый инсулин набирает силу?
Мы сохраняем осторожный оптимизм в отношении потенциала этого нового продукта. Возьмем для примера Afrezza из MannKind: мы оба здесь, в 'Мой используйте это и любите это. Но дело в том, что MannKind боролась, и количество их рецептов остается низким, и многие врачи все еще сомневаются в том, какой порошковый состав представлен на рынке с 2015 года. Рынок инсулина является конкурентным и непостоянным, и ничто не может быть гарантировано (кроме одного факта). что мы, инвалиды с диабетом 1 типа, не можем без него!).
Тем не менее, имея все это в виду, мы надеемся, что Dance выйдет на рынок и сможет добиться успеха там, где Exubera потерпела неудачу и где MannKind изо всех сил пытается закрепиться.
ОБНОВЛЕНИЕ: в сентябре 2019 года компания переименовала себя в Aerami Therapeutics.
