Не так давно во время полета я наткнулся на Время Журнал о редактировании генов и потенциальном будущем, в котором люди смогут вырезать плохие части нашей ДНК, чтобы избежать таких заболеваний, как диабет и его осложнения.
Это может показаться футуристическим взглядом на текущее состояние исследований, но нетрудно предположить, что когда-нибудь это станет возможным. Фактически, уже ведется работа по использованию редактирования генов в исследованиях «биологического» лечения диабета. Без шуток!
18 сентября международная биофармацевтическая компания CRISPR Therapeutics и базирующаяся в Сан-Диего компания регенеративных медицинских технологий ViaCyte объявили о своем сотрудничестве с использованием редактирования генов для дополнения инкапсуляции островковых клеток, что может защитить пересаженные бета-клетки от неизбежной атаки иммунной системы, которая обычно убивает их прочь.
Помните, ViaCyte - это стартап, который годами работал над имплантируемым устройством, которое инкапсулирует недавно разработанные продуцирующие инсулин клетки, которые могут закрепиться в организме человека, чтобы снова начать регулировать уровень глюкозы и инсулина. Их устройство Encaptra стало заголовками и вызвало большой ажиотаж в D-сообществе, особенно в прошлом году, когда ViaCyte наконец получила одобрение FDA для своих первых клинических исследований на людях.
В соответствии с Время, Концепция CRISPR-Cas9 пятилетней давности «трансформирует исследования о том, как лечить болезни, что мы едим и как производить электроэнергию, заправлять наши автомобили и даже спасать исчезающие виды. Эксперты считают, что CRISPR можно использовать для перепрограммирования клеток не только людей, но и растений, насекомых - практически любого фрагмента ДНК на планете ».
Ух ты! Теперь, работая вместе, две компании заявляют: «Мы считаем, что сочетание регенеративной медицины и редактирования генов может предложить длительные лечебные методы лечения пациентам с множеством различных заболеваний, в том числе с распространенными хроническими заболеваниями, такими как инсулино-требующий диабет».
Но насколько это реально? И сколько надежд мы, инвалиды (люди с диабетом), должны возлагать на концепцию редактирования генов, чтобы положить конец нашей болезни?
Перепрограммирование ДНК
Идея редактирования генов, конечно же, направлена на «перепрограммирование нашей ДНК» - основных строительных блоков жизни.
Исследователи из Массачусетского технологического института и Гарвардского института Броуда разрабатывают инструмент, который может перепрограммировать, как части ДНК регулируют и выражают себя, что потенциально открывает путь для манипуляций с генами для предотвращения хронических состояний.
Конечно, во всем этом есть этические соображения. Международный комитет СШАНациональная академия наук (NAS) и Национальная медицинская академия в Вашингтоне, округ Колумбия, в начале 2017 года выпустили отчет, который по сути дал желтый свет для продолжения исследований по редактированию эмбриональных генов, но на осторожной и ограниченной основе. В отчете отмечалось, что подобное редактирование генов человека в будущем может быть разрешено когда-нибудь, но только после проведения гораздо большего количества исследований соотношения риска и пользы и «только по веским причинам и под строгим контролем».
Никто не догадывается, что это может означать, но есть одна мысль, что это может быть ограничено парами, у которых у обоих есть серьезное генетическое заболевание, и единственным последним средством для которых родить здорового ребенка может быть такое редактирование генов.
Что касается редактирования генов в клетках больных, живущих с заболеваниями, то уже проводятся клинические испытания на ВИЧ, гемофилию и лейкоз. Существующие системы регулирования для генной терапии достаточно хороши, чтобы контролировать эту работу, как обнаружил комитет, и, хотя генные манипуляции «не должны продолжаться в настоящее время», комиссия комитета действительно сказала, что исследования и обсуждения должны продолжаться.
Этот тип исследований по редактированию генов активно ведется по ряду направлений, включая некоторые проекты, связанные с диабетом:
- Используя CRISPR, исследователи исправили генетический дефект в мышечной дистрофии Дюшенна у мышей и деактивировали 62 гена у свиней, чтобы органы, выращенные у животных, такие как сердечные клапаны и ткань печени, не были отвергнуты, когда ученые будут готовы их пересадить. люди.
- В этой истории от декабря 2016 года сообщается, что в Диабетическом центре Лундского университета в Швеции исследователи использовали CRISPR, чтобы «выключить» один из генов, который, как считается, играет роль в возникновении диабета, эффективно снижая гибель бета-клеток и увеличивая выработку инсулина в поджелудочной железе. .
- В Мемориальном онкологическом центре им. Слоуна-Кеттеринга в Нью-Йорке биолог Скотт Лоу разрабатывает методы лечения, которые включают и выключают гены в опухолевых клетках, чтобы иммунной системе было легче их разрушить.
- Исследователи малярии изучают ряд способов использования CRISPR для манипулирования комарами, чтобы снизить вероятность их передачи болезни; то же самое происходит с мышами, передающими бактерии, вызывающие болезнь Лайма.
- В этом исследовании 2015 года делается вывод, что этот тип инструмента редактирования генов станет более точным и поможет нам лучше понять диабет в ближайшие годы, а недавнее исследование, опубликованное в марте 2017 года, показывает многообещающие перспективы генной терапии с использованием этого метода для потенциального лечения СД1 когда-нибудь ( !), хотя пока это изучено только на животных моделях.
- Даже Бостонский диабетический центр Джослин проявляет интерес к этой концепции редактирования генов и работает над созданием основной программы, ориентированной на такого рода исследования.
Также в области исследований диабета такие программы, как TrialNet, активно ищут определенные аутоиммунные биомаркеры, чтобы проследить генетику СД1 в семьях, чтобы нацелить раннее лечение и даже будущую профилактику.
Между тем, как сообщается, эти новые методы редактирования генов обладают потенциалом для улучшения здоровья и благополучия животных, производящих пищевые продукты, например, безрогого крупного рогатого скота, свиней, устойчивых к африканской чуме свиней или репродуктивного и респираторного вируса свиней, и изменяют определенные характеристики пищевых растений или грибы, такие как, например, не коричневые грибы.
Биологическое и функциональное лекарство от диабета
До сотрудничества с CRISPR подход ViaCyte назывался «функциональным лечением», потому что он мог только заменить недостающие клетки инсулина в организме инвалида, но не устранить аутоиммунные корни болезни. Но работая вместе, они могут сделать и то, и другое, чтобы добиться настоящего «биологического лечения».
«Общая сила этого сотрудничества заключается в опыте обеих компаний», - говорит нам президент и главный исполнительный директор ViaCyte доктор Пол Лайкинд.
Он говорит, что сотрудничество все еще находится на ранней стадии, но это захватывающий первый шаг на пути к созданию продукта, полученного из стволовых клеток, который может противостоять атакам иммунной системы - в основном, путем переработки ДНК клеток, чтобы избежать атаки иммунной системы.
Хорошо, мы не можем не отметить, насколько все это напоминает роман Дивный новый мир и полемика между дизайнерами младенцев, заставляющая задуматься над этикой: Правильно ли вмешиваться в аспекты человечества, которое нам не нравится, стремиться к «совершенству» здоровья?
Не стоит здесь слишком углубляться в политику или религию, но очевидно, что мы все хотим лекарство от диабета и других болезней. Тем не менее, готовы ли мы (или должны ли мы) «играть в Бога», чтобы достичь этого? Конечно, пища для размышлений.
